מוגשת לסל בראש הרשימה: תרופה בעלות 7.5 מיליון שקל לחולה

זולג'נסמה, התרופה היקרה בעולם שמיועדת לילדים עד גיל שנתיים החולים ב-SMA, מוקמה בראש רשימת התרופות המומלצות לסל של איגוד נוירולוגיית הילדים. בראש רשימת הקרדיולוגים - טיפול חדש להורדת כולסטרול

המירוץ לסל התרופות 2020 בעיצומו: לאחר הפרסום ב-ynet על התרופות המומלצות לסרטן של האיגוד האונקולוגי, מפרסם הבוקר (ג') גם מקבילו הקרדיולוגי את רשימת התרופות המומלצות למחלות לב. 

 

התרופות שכבשו את ראש הרשימה, מתכתבות עם המלצה חדשה של האיגוד האירופי לקרדיולוגיה, להוריד את ערכי הכולסטרול המומלצים כדי להפחית את שכיחות אירועי הלב. בין ההנחיות למטופלים שעברו אירוע לבבי פעם אחת בחייהם, טיפול במעכבי PCSK9 עוד בזמן האשפוז, זאת בשל יעילותם הגבוהה בהורדת ערכי כולסטרול.

 

 

בנוסף, איגוד נוירולוגיית ילדים פרסם את המלצתו לסל, כשבראש התרופות המומלצות - התרופה שמעוררת הדים ברחבי העולם, זולג'נסמה – שמסוגלת לרפא ילדים חולי ניוון שרירים מסוג SMA עד גיל שנתיים, ומחירה הוא 7 מיליון וחצי שקלים לזריקה.

  

 

התרופות המומלצות בתחום הקרדיולוגי 

בתחום הקרדיולוגיה, עדיפות ראשונה ניתנה השנה לשתי תרופות באופן שווה: הראשונה קבוצת מעכבי PCSK9 והשנייה Tafamidis. הקבוצה הראשונה מיועדת לאוכלוסייה רחבה יחסית, כתוספת משמעותית למגוון טיפולים מוכר בעוד שהתרופה השנייה מיועדת לקבוצה מצומצמת של חולים בתחלואה חשוכת מרפא.

 

העדיפות השנייה ניתנה השנה לטכנולוגיה ולתרופה, גם במקרה זה ללא העדפה ביניהן: 'מקלט הפרעות קצב מושתל' RECORDER LOOP IMPLANTABLE-ILR לאיתור פרפור פרוזדורים בחולים לאחר שבץ מוחי ממקור לא ברור, ותכשיר ברזל מסוג FERINJECT למתן חד פעמי, שהראה יתרון משמעותי בשיפור באיכות החיים בחולי אי ספיקת לב (הסובלים תכופות מאנמיה וחוסר ברזל).

 

העדיפות השלישית היא להאריך בשנה נוספת את הטיפול בתרופה 'ברילינטה', שניתנת כיום רק במשך שנה אחת. התרופה קיימת בסל עבור מי שחווה התקף לב ונזקק לצנתור. חברי האיגוד הקרדיולוגי ציינו כי הם לא מעוניינים לדרג או להעביר חוות דעת בשלב זה על תרופות וטכנולוגיות אחרות בתחום.

 

המלצות בתחום נוירולוגיית ילדים

ברשימת המלצות האיגוד לנוירולוגיית ילדים, דורגה במקום הראשון התרופה שזכתה לתואר 'היקרה בעולם' – זולג'נסמה – עבור ילדים החולים במחלת ה-SMA עד גיל שנתיים. התרופה ניתנת כזריקה אחת פעם בחיים ובונה מחדש את הגן, מה שמביא לריפוי המחלה. עלותה בעולם עומדת על כ-7.5 מיליון שקלים. מחקרים קליניים הוכיחו כי היא מעלה את יכולת הישרדות התינוקות מעבר לטיפול הקיים, משפרת את תפקוד הנשימה ואת היכולות המוטוריות.

 

במקום השני דורגה תרופה לילדים עם הפרעות קשב וריכוז (ADHD) בשם Atomic, עבור ילדים מגיל שש ומעלה. ובמקום השלישי אצל הנוירולוגים לילדים Epidiolex, תרופה העשויה מקנאביס טהור, שמשווקת בארץ על ידי חברת 'ניאופארם' עבור ילדים עם אפילפסיה קשה (תסמונת המכונה דרווה).