איך זה עובד?

מחקר ניסויי בבני אדם עובר שני שלבים מקדימים עד שהוא נפתח כדי לחזק את סיכוייו. בשלב השלישי מחצית מהחולים מקבלים את הטיפול החדש והוא נקרא קבוצת המחקר. המחצית השנייה מקבלת את הטיפול המקובל בשימוש כיום – הטיפול הסטנדרטי, וזו קבוצת הביקורת של המחקר. תהליך בחירת הטיפול שמקבל כל חולה נקרא רנדומיזציה, כלומר בחירה באופן אקראי. תהליך זה מתבצע על־ידי גורם חיצוני ולא על־ידי הרופא או אנשי הצוות המטפלים במשתתפי המחקר.

במקרים מסוימים, כשלא קיים טיפול תרופתי סטנדרטי יעיל לטיפול במחלה, מבוצע מעקב וטיפול תמיכתי, ויעילות התרופה החדשה נבדקת לעומת המעקב והטיפול התמיכתי. כדי להשוות את תנאי הטיפול של שתי הקבוצות, קבוצת החולים שמקבלת טיפול תמיכתי מקבלת תרופת "אין בו" (פלצבו), כלומר, תכשיר שדומה בצורתו לתרופת המחקר אך אינו מכיל תרופה פעילה.

השלב השלישי במחקר יכול להיות מחקר פתוח, כלומר, מחקר שבו הן החולה והן הרופא יודעים אילו מהטיפולים יקבל החולה, או לחלופין כפול סמיות (Double Blind Experiment), כלומר, מחקר שבו לא החולה ולא הרופא יודעים אילו משני הטיפולים מקבל החולה, ורק בידי מנהלי המחקר מצוי מידע זה. השימוש בשיטת מחקר זו נועד למנוע מצב שבו עצם הידיעה על סוג הטיפול שמקבל החולה תשפיע על תוצאות המחקר, ולהבטיח כי הטיפולים עצמם הם אלה שהביאו לתוצאות הנצפות על־ידי החוקרים.