שתף קטע נבחר
הכי מטוקבקות
    זירת הקניות
    נמצאה תרופה להאטת המחלה שגורמת למוות מחוסר נשימה
    כבר 20 שנה שפרופ' אוליבר דיסטלר חווה כשלונות במחקרים למציאת תרופה לסיבוכי הריאות במחלת הסקלרודרמה, השלב במחלה בו גם מתים לבסוף החולים מחוסר נשימה. אלא שמחקר חדש בניצוחו, חלקו נערך בחולים ישראלים, מצא את התרופה שהצליחה להאט בכ-50% את השלב הקריטי במחלה
    בדצמבר האחרון חייו של פרופ' אוליבר דיסטלר, ראומטולוג בכיר מבית החולים האוניברסיטאי בציריך שבשווייץ, השתנו. כבר 20 שנה שהוא חוקר את מחלת הסקלרודרמה ומנסה למצוא לה תרופה, אלא שכל מחקר שלו בנושא הסתיים באכזבה גדולה.

     

    כשקיבל לידיו בסוף השנה שעברה את תוצאות המחקר האחרון שניהל, הבין שהפעם זה קרה. התרופה אותה ניסה במסגרת המחקר ברחבי העולם, כולל גם אצלנו בישראל, הצליחה לעכב באופן מוכח את מחלת הריאה בשלב הקשה ביותר של מחלת הסקלרודרמה. המחלה הזו גורמת לחולים בה למות לבסוף מחוסר יכולת לנשום.

    ריאות (צילום: יח
    "החלק הכי מסוכן במחלה זה הפגיעה הריאתית"(צילום: יח"צ)

    סקלרודרמה, או טרשת רקמת חיבור, היא מחלה אוטואימונית כרונית. מדובר במחלה שנגרמת בשל פגם בפעולתה התקינה של מערכת החיסון, שבה הגוף תוקף את עצמו בשוגג. סקלרודרמה מאופיינת ביצור יתר של קולגן. העלייה ברמות הקולגן גורמת לעור להפוך עבה ולאבד את גמישותו. המחלה מתאפיינת בהתקשות ואיבוד הגמישות של העור ושל איברים אחרים.

     

    סימפטום אופייני למחלה הוא הופעת אזורים קשים, בגוון לבן-שנהב, חסרי גמישות על פני העור. הצורה הקלה של המחלה כוללת נגע מקומי ומוגבל על פני העור הקרוי מורפיאה. צורה זו של המחלה גורמת לחוסר נוחות, אך בדרך כלל אינה מסכנת חיים. הצורה הרב-מערכתית (סיסטמית) של המחלה פוגעת באופן מפושט בחלקים שונים של הגוף ועלולה להסתיים במוות. בשלב הזה של המחלה האיברים שעלולים להיפגע הם הלב, הכליות, הריאות והמעיים.

     

    "פתאום הפנים מתעוותות והעור משתנה"

    "רוב החולים במחלה הן נשים, נשים צעירות", מספר ל-ynet פרופ' מרדכי קרמר, מנהל המערך למחלות ריאה בבית חולים בילינסון, שחולים שלו השתתפו במחקר, "המחלה מופיעה בפנים, אתה רואה הקטנה של הפה, העור מתוח - גם בפנים, גם בצוואר וגם בידיים. מופיעים כתמים אדומים על הפנים ועל הידיים. הוושט של החולים האלו מתרחבת ואז יש נטייה לריפלוקס. יש גם פגיעה כלייתית באחוז מסוים וגם זה מסכן חיים, כיבים באצבעות, העור נעשה נוקשה, דם לא מגיע לאצבעות. בחורף יש פצעים כי אין אספקת דם לעור".

     

    "אתה יכול לראות כאלו עם ידיים מעוותות לגמרי, הם לא יכולים אפילו להרים מלחייה. יש לי חולה שהראתה לי תמונות שלה מלפני המחלה, בחורה יפהפייה, ופתאום הפנים מתעוותות והעור משתנה. ממש כואב הלב. מדובר במחלה שתוקפת צעירות, אימהות לילדים קטנים. המחלה הזו מרסקת להן את החיים".

     

    "החלק הכי מסוכן במחלה זה הפגיעה הריאתית , היא קטלנית", מוסיף קרמר, "בשלב זה מופיעות בריאות צלקות שהולכות וגוברות. ככל שהפגיעות הולכות וגוברות, החולים נכנסים יותר ויותר לקוצר נשימה ובהמשך לאי ספיקה נשימתית. למעשה זו סיבת המוות העיקרית של החולים במחלה זו, כ-30% ממקרי המוות".

     

    בישראל חיים כ-2,000 איש עם מחלת הסקלודרמה, מתוכם כמחצית המתמודדים עם מעורבות ריאתית מסכנת חיים.

     

    "עד היום ראיתי רק כישלונות"

    חצי שעה אחרי שהציג את התוצאות פורצות הדרך של המחקר שלו לפני אולם מלא מפה לפה בכנס האמריקאי השנתי למחלות ריאה שהתקיים בדאלאס, פרופ' אוליבר דיסטלר לא יכול להוריד את החיוך הרחב שמרוח לו על הפנים. "אנשים באים ומברכים אותי", הוא מספר בגאווה, "זה מאוד מספק למצוא תרופה למחלה שלא ידענו איך לטפל בה".

     

    - עד היום, מה בעצם היה הטיפול במחלה כשהגיעה לריאות?

    "הטיפול היחידי שקיים כיום הוא השתלת ריאות. כשחולה מקבל ריאות חדשות הוא למעשה מקבל חיים חדשים, אבל אתה צריך להגיע למצב ממש רע כדי שבכלל יאשרו לך השתלה. ואז כמובן אתה ממתין בתור לריאות ולא תמיד יש. בנוסף, יש סיכון בהליך המסובך הזה, כ-10% מההשתלות מסתיימות במוות של החולה. יש גם תרופה שעשויה להקל על מצב הריאות אבל היא ניתנת לתקופה של 6-12 חודשים בלבד כי היא מאוד רעילה, ואחרי התקופה הזו מצב הריאות חוזר להיות רע כמו שהיה בהתחלה. במילים אחרות - אין למחלה הזו טיפול".

     

    - איך המחלה הזו משפיעה על החולים בה?

    "המחלה מאוד שונה בין חולה לחולה. המשותף לכולם הוא שכשהמחלה פוגעת בריאות, איכות החיים של החולה יורדת דרמטית ולבסוף חולים אלו ימותו מחוסר יכולת לנשום".

    ריאות (צילום: יח
    20 שנים של מחקרים כושלים עד שהגיע המחקר המוצלח. פרופ' אוליבר דיסטלר לאחר הצגת מחקרו בכנס(צילום: יח"צ)
     

    - מה המשמעות של המחקר החדש שהצגת בכנס עבור חולים אלו?

    "המשמעות היא גדולה. המחקר הראה שחולים שנטלו את התרופה הקיימת OFEV, שניתנה עד כה לחולי IPF (פיברוזיס ריאתי, המחלה ממנה נפטרה לאחרונה נחמה ריבלין), השיגו ירידה של 44% בקצב ההידרדרות בתפקודי הריאה. המחקר עקב אחרי החולים במשך שנה והראה שככל שעובר הזמן, אחוז העצירה של ההידרדרות עלה. כלומר, אם אנשים ייקחו את התרופה מעבר לשנה, רוב הסיכויים שהתוצאה תהיה עצירה גדולה יותר בהידרדרות הריאות. במילים אחרות, אנשים שאמורים היו למות מהמחלה במהירות, הצליחו לעכב את הידרדרות המחלה בגלל הטיפול הרפואי. כמובן שהתקווה היא שטיפול לאורך זמן בתרופה יעניק להם עוד שנות חיים רבות".

     

    - היית מתאר את הטיפול הזה כפורץ דרך?

    "בהחלט כן. דבר ראשון, המקום בו פורסם המחקר, The New England Journal of Medicine, כבר נותן לך כבר אינדיקציה לכך שמדובר במחקר פורץ דרך. אבל מעבר לזה, המחקר הזה פותח את הדלת למחקרים נוספים ותרופות נוספות של חברות אחרות כי הצלחנו להוכיח שהמנגנון הזה עובד ומפה אפשר רק להתקדם בתקווה למנוע לגמרי את המוות של החולים במחלה".

     

    - איך ההרגשה שלך אחרי כל-כך הרבה שנים בתחום שלא הצליח להביא תרופה למחלה?

    "אני חוקר את המחלה הזו כבר יותר מ-20 שנה ועד היום ראיתי רק כישלונות בכל כיווני הטיפול שניסינו. זו הסיבה שהמחקר הזה כל-כך חשוב. סוף סוף יש תרופה למחלה שלא ידענו איך להתמודד איתה ולחולים בה לא היתה שום תקווה".

     

    - באיזה שלב במחקר הבנת שהפעם עלית על משהו שעובד?

    "ברגע שקיבלתי את התוצאות מכל זרועות המחקר בעולם, הבנתי שעלינו על טיפול שעובד. זה היה לא מזמן, ממש בדצמבר 2018. חודש אחרי כבר הגשנו בקשה לאישור התרופה מה-FDA ושאר הרשויות בעולם. למעשה, ב-FDA הבינו שמדובר בתרופה חשובה ולכן העבירו אותה למסלול אישור מהיר, הליך ששמור לתרופות מצילות חיים שלא אתי למנוע אותן מהחולים בגלל הליכי אישור ארוכים".

     

     

    הכותב היה אורח חברת BI בכנס הריאות השנתי בדאלאס, טקסס

     

    לפנייה לכתב/ת
     תגובה חדשה
    הצג:
    אזהרה:
    פעולה זו תמחק את התגובה שהתחלת להקליד
    צילום: יח"צ
    "אתה יכול לראות כאלו עם ידיים מעוותות לגמרי, הם לא יכולים אפילו להרים מלחייה". פרופ' מרדכי קרמר
    צילום: יח"צ
    שלום דוקטור
    מחשבוני בריאות
    פורומים רפואיים
    מומלצים