פריצת דרך עולמית: אושרה התרופה הראשונה לסיסטיק פיברוזיס
ה-FDA אישר הערב את הטיפול הראשון למחלת הסיסטיק פיברוזיס חשוכת המרפא. התרופה "מתקנת" את החלבון הפגום שנוצר בגוף, והורס את האיברים. בישראל 600 חולים, המתים עד גיל 40 ללא השתלת ריאות
בשורה גדולה לחולי ה-CF: מינהל המזון והתרופות האמריקני, אישר הערב (ה'), את התרופה הראשונה בעולם לטיפול במחלה סיסטיק פיברוזיס חשוכת המרפא. התרופה בשם אורקמבי, מטפלת ישירות בפגם הגנטי הגורם להיווצרות חלבון חריג ו"מתקנת" את הפגם. החולים שנטלו את התרופה החדשה, הראו שיפור משמעותי בתפקוד הנשימה.
התרופה אורקמבי מיוצרת על ידי חברת Vertex. היא מיועדת לטיפול בחולים מגיל 12 ומעלה, בעלי הפגם הגנטי הקרוי: מוטציית F508del הגורמת להיווצרות של חלבון מעוות הפוגם בהעברת מים וכלור בגוף. מדובר בסוג המחלה השכיח בעולם בקרב חולי סיסטיק פיברוזיס.
"מינהל המזון והתרופות מעודד את יצרני התרופות לפתח טיפולים חדשניים למחלות נדירות וקשות כמו סיסטיק פיברוזיס" אמר ד"ר ג'ון ג'נקינס, ראש המחלקה לתרופות חדשות ב-FDA, "האישור היום משפר משמעותית את הטיפול בגורם הישיר להיווצרות המחלה".
מצליחים לחיות עד העשור החמישי לחייהם
מעל 600 ישראלים חולים ב"סיסטיק פיברוזיס", מחלה תורשתית הגורמת לשינויים בלבלב ובריאות הנוצרים כתוצאה מהפרשות סמיכות הגורמות לחסימה, דלקות חוזרות ונזק מתמשך באברים אלו בעקבותיו.
בלוטות ההפרשה החיצונית מייצרות אצל אנשים בריאים הפרשות דלילות וחלקלקות, לרבות זיעה, ליחה, דמעות, רוק ומיצי עיכול. ההפרשות ממלאות תפקיד חשוב בשמירה על תפקודי הגוף הנורמליים. אצל חולי סיסטיק פיברוזיס בלוטות ההפרשה החיצונית מייצרות הפרשות סמיכות ודביקות שפוגעות בתפקודים חיוניים, כגון נשימה ועיכול.
החולים לרוב מתאשפזים פעם רבות בשנה בחדרים מבודדים בבתי החולים, בשל חיידקים עמידים בהם הם נדבקים המסכנים את חייהם. הם מחוברים לחמצן כל שעות היממה, נוטלים עשרות תרופות, אנטיביוטיקות, אינהלציות וחלקם הסובלים מהרס הלבלב גם לוקים בסוכרת ונדרשים לאזן את הגלוקוז בדמם באמצעות הזרקות אינסולין.
עם השנים הולך מצבם של החולים ומידרדר. עד לפני כמה שנים, תוחלת חייהם של החולים לא עברה את גיל 28. בזכות הטיפולים החדשים מצליחים כיום חלק מהחולים גם להגיע לעשור החמישי לחייהם. אולם הדרך היחידה להחלים, היא באמצעות השתלה.
לפנייה לכתב/ת 
