"הרופאים ויתרו": הטיפול המהפכני שריפא את אמילי בת ה-13 מלוקמיה
אמילי ווייטהד הייתה רק בת חמש כשהרופאים בישרו להוריה כי מיצו את כל הטיפולים נגד הסרטן האלים שתקף אותה. אבל אז, בקרב אחרון, היא עברה טיפול מהפכני של הנדסה גנטית, והבריאה לחלוטין. המקרה שלה הפך לסנסציה, אמילי הוכרזה כילדה הראשונה שהבריאה בעזרת הטיפול, וזכתה לסיקור בכלי תקשורת בכל העולם. שש שנים אחרי, ווייטהד בריאה מתמיד ומספרת בראיון בלעדי ל"ידיעות אחרונות" איך הפכה להשראה עבור מאות אלפי ילדים חולים
אבל הדרך של אמילי הייתה רצופת קשיים וכאב. כשהייתה בת 5, אובחנה אצלה לוקמיה. כשכל הטיפולים בה כשלו, היא עברה טיפול מהפכני שנקרא CAR-T, שבו השתמשו בין היתר בנגיף ה־HIV הגורם למחלת האיידס מהונדס גנטית, כדי לתקוף את התאים הסרטניים בגופה. אמילי הייתה הילדה הראשונה בעולם שטופלה בשיטה הזו. המקרה שלה הפך לסנסציה עולמית.
היום, בגיל 13, כשגופה נקי מסרטן, היא מתראיינת בפעם הראשונה לכלי תקשורת ישראלי וקוראת לוועדת סל התרופות שתגיש את מסקנותיה בשבוע הבא להכליל את הטיפול כדי להציל ילדים נוספים שנמצאים במצבה.
"הרבה ילדים שהיו איתי באותה המחלקה, באותו בית החולים שאני טופלתי בו, מתו מסרטן וזה עצוב מאוד", אומרת אמילי. "הם היו החברים שלי וההורים שלהם נלחמו בדיוק כמו ההורים שלי. מאז שהחלמתי הייעוד שלנו הוא לעזור לילדים ולמשפחות של החולים כדי שיקבלו את הטיפול שאני קיבלתי ראשונה".
טום, אביה של אמילי, מצטרף לשיחה: "מאז שהטיפול של אמילי זכה לתשומת לב תקשורתית ברמה הבינלאומית, שמנו לעצמנו למטרה לתת תקווה להורים שילדיהם נשלחו כבר להוספיס ואין להם שום פתרון רפואי".
התקווה האחרונה
אמילי היא בתם היחידה של טום וקארי מפיליפסבורג, פנסילבניה. לפני כשמונה שנים חלתה בלוקמיה לימפוציטית חריפה (ALL). לילדים המאובחנים עם סוג כזה של לוקמיה יש סיכוי של 85 אחוזים עד 90 אחוזים להירפא. עם זאת, על פי הספרות הרפואית בין 10 ל־15 אחוזים מהילדים מפתחים עמידות לטיפולים הקיימים ואין להם שום פתרון. לרוע המזל, זה היה סוג המחלה של אמילי ומצבה רק הידרדר מטיפול לטיפול. כעבור 16 חודשי טיפול בשיטות שונות, התמוטטה אמילי והרופאים אף הציעו להורים להיפרד ממנה ולהתכונן לגרוע מכל.
הוריה של אמילי לא היו מוכנים לוותר. הם שמעו על טיפול חדש ומהפכני שנקרא CAR-T שהיה באותה העת חדשני וניסיוני בבית החולים לילדים של פילדלפיה (CHOP). מדובר בטיפול שנוסה אז על מספר מצומצם של מבוגרים, אך אף ילד בעולם לא קיבל אותו. באפריל 2012, כשאמילי הייתה בת 6, הצליח בית החולים בלחץ של ההורים לצרף אותה לניסוי בטכנולוגיה החדשה הזו, ובכך היא הפכה לילדה הראשונה בעולם שטופלה בה.
במסגרת הטיפול הניסויי הרופאים לקחו לתוך מבחנה דם מגופה של אמילי שהכיל את תאי ה־T שלה (סוג של תאי דם לבנים שיש להם חשיבות גדולה במערכת החיסון, ר"א). הדם נשלח למעבדה מיוחדת ושם עבר "הנדסה גנטית" — טיפול מותאם אישית עבורה כך שהגוף יוכל לזהות ולתקוף תאים סרטניים. לאחר מכן — ממש כמו במדע בדיוני — מנת הדם המהונדסת הוחזרה לגופה של אמילי והרופאים קיוו שמערכת החיסון תתקוף את הגידול. היה זה הסיכוי היחיד להציל את אמילי הקטנה.
חודש לאחר הטיפול כבר ניכר שיפור עצום במצבה הרפואי. נכון להיום, שמונה שנים לאחר שחלתה — אמילי בריאה ואין בגופה נוכחות ועדויות של תאים סרטניים. הצלחת הטיפול באמילי הייתה כל כך דרמטית שכל העיתונים הגדולים בעולם, החל ב"ניו יורק טיימס" וכלה ב"פורבס" פירסמו בהרחבה את סיפורה של הילדה מפנסילבניה שהצליחה לנצח את הסרטן בניגוד לכל התחזיות.
כיום, אמילי ומשפחתה נוסעים ברחבי העולם כדי לשתף את סיפורם ולהעלות את המודעות למחקרי סרטן בילדים. בנוסף הקימה המשפחה קרן לגיוס תרומות למחקר עבור טיפולי סרטן בילדים.
"אמילי מרגישה נהדר", מספר טום, אביה של אמילי. "היא רק צריכה לקבל נוגדנים לתוך הווריד אחת לשבועיים על מנת להילחם בווירוסים וזה מדהים. לפני כמה שנים היא כמעט מתה והיום היא חיה, לומדת וצוחקת. אמילי בת 13, תלמידה בכיתה ח' והיא נחשבת לתלמידה מצטיינת, הציונים שלה מעולים".
אמילי משמשת כיום השראה לילדים רבים שחולים בסרטן. "הייתי בסך הכל בת חמש", היא אומרת. "ילדה שאוהבת צבע סגול ולשחק עם הכלבה שלי לוסי. אבל אז הכל התהפך, קיבלתי את כל סוגי הכימותרפיות הקיימות בשוק אבל שום דבר לא הועיל. להפך, מצבי אפילו הידרדר. הרופאים גם ניסו שאעבור פרוצדורה של השתלת מח עצם אבל ללא הצלחה".
האב טום מוסיף: "המצב היה גרוע ביותר, לקחנו את אמילי הביתה לסוג של הוספיס ביתי כי הסבירו לנו שכל הניסיונות והטיפולים הקיימים כשלו, ושלמרבה הצער ימיה של אמילי קצובים". אולם אז הציעו להם הרופאים את הטיפול החדשני בטכנולוגיית T־CAR. "הסבירו לנו שזה טיפול ניסיוני שמעולם לא נוסה על ילדים ושאלו אם אנחנו מוכנים להשתתף בניסוי", מסביר טום. "לא ממש הייתה לנו ברירה ולכן הסכמנו. בית החולים לילדים בפילדלפיה קיבל באותם ימים אישור של מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) להתחיל בניסוי, ולמזלנו אמילי הייתה הילדה הראשונה בעולם שקיבלה את הטיפול".
האמנתם שהניסוי יצליח?
"היינו מאוד מודאגים אבל לא איבדנו תקווה. שישה שבועות אמילי הייתה בבידוד וזה לא היה פשוט. לא לנו ולא לה. במשך יותר משבועיים אמילי הייתה מורדמת ומונשמת והתנדנדה בין חיים למוות. למעשה היא הייתה מורדמת בגלל שזה עדיין היה במסגרת הליך ניסויי. אבל כיום הילדים שעוברים את הטיפול לא צריכים לעבור את זה".
הטיפול הניסיוני גרם לאמילי לתופעות לוואי קשות במיוחד. חום גופה עלה ליותר מ־40 מעלות צלזיוס, היא חוותה צניחה פתאומית בלחץ הדם וגודש בריאות. כשהוא נזכר באותם רגעים קשים, טום פולט אנחת רווחה ומספר איך כמעט הכל נראה אבוד. "אחרי שאמילי קיבלה את תאי ה־T המהונדסים שלה והייתה בתרדמת, היה לילה שבו ניגש אליי אחד הרופאים ולקח אותי לשיחה בצד. הוא הסביר לי שאסור לנו לפתח תקוות שווא ושהסיכוי שאמילי תשרוד את הלילה הוא אחד לאלף. זו הייתה אמירה קשה ואכזרית. אבל אמילי שלנו לא ויתרה והיא נלחמה באופן מדהים. למחרת בבוקר, כשהגיעו הרופאים לביקור, הם אמרו לנו שלא ראו חולה שנלחמת חזק כל כך כמוה. מצבה עדיין היה קשה אבל גם הם הפכו לאופטימיים".
את זוכרת את היום שחזרת לבית שלך אחרי שהחלמת?
"כן, זה היה מדהים. ירד באותו היום גשם אבל בכל זאת כל השכנים יצאו החוצה וקיבלו את פניי. זה היה כל כך מרגש. אני זוכרת שהרימו את לוסי הכלבה שלי לחלון והיא התרגשה כל כך לראות אותי".
כיום לאחר שאמילי הבריאה, היא ובני משפחתה מהווים השראה למשפחות רבות שילדיהם אמורים לעבור את הטיפול. "אנחנו מקבלים הרבה שיחות מכל העולם מילדים חולים ומהורים מודאגים שילדיהם אינם מגיבים לטיפול סטנדרטי בסרטן והם מחפשים תקווה", מספרת אמילי. "אנחנו עושים הכל כדי לסייע להם ונותנים הרבה עצות איפה ניתן לעבור את הטיפול ועם אלו רופאים כדאי להם להתייעץ. אנחנו בעיקר משתדלים לתת להם תקווה שיש סיכוי, שניתן לנצח את הסרטן".
גם טום מבהיר, שכבר בהתחלה הבין כי ההחלמה של בתו תסלול למשפחה דרך חדשה: "כשאמילי החלימה בדצמבר 2012 זה פורסם בכל כלי התקשורת ברחבי העולם", הוא אומר. "משפחות של ילדים חולים התקשרו וביקשו את עזרתנו, וזה גדל עוד יותר עם השנים, אחרי אישור הטיפול על ידי ה־FDA. חשוב לנו לענות ולדבר עם כל אחד ואחת שנמצאים במצב שבו אנו היינו. מתקשרים אלינו במינימום מטופל אחד או שניים בשבוע, ואנחנו מדברים איתם".
כנגד כל הסיכויים
הרעיון של טכנולוגיית CAR-T הוא בעצם טיפול באמצעות הנדסה גנטית — אחד התחומים שנחשבים למבטיחים ביותר בחקר רפואת הסרטן בעולם. הטכנולוגיה הזו, שפותחה לפני כמעט עשור, נבחנה באמצעות מחקרים קליניים והתגלתה כמוצלחת ויעילה בטיפול בתאים הסרטניים. מערכת החיסון של האדם החולה אינה מצליחה לזהות את הגידול הסרטני ואינה תוקפת אותו כפי שקורה אצל אדם בריא, ולכן מדענים מרחבי העולם מנסים למצוא בשנים האחרונות טיפולים תרופתיים וטכנולוגיות שעשויות לגרום למערכת החיסון להילחם בסרטן.במקרים שבהם שום טיפול לא מועיל, מנסים כיום את הטיפול באמצעות CAR-T. בשלב הראשון נלקחת מהחולה מנת דם, ממנה מוציאים את תאי מערכת החיסון תאי הדם הלבנים מסוג T — שנשלחים למעבדה. שם, מהונדסים התאים גנטית ומתווספים להם קולטנים (רצפטורים) מיוחדים שיודעים לזהות את הגידולים הסרטניים הספציפיים של אותו החולה, לתקוף אותם ולהשמידם, ובכך לשחרר את הגוף מהגידולים. מנת הדם ה"מהונדסת" מוזרקת לגופו של החולה, והטיפול מתחיל.
במהלך התהליך, מוכפלים תאי ה־T של החולה, כך שבסופו של דבר יוזרקו לגוף חזרה מאות מיליוני תאים. תאים אלה מתוכנתים לא רק להילחם בתאי הסרטן באופן מיידי, אלא גם להישאר בגוף לאורך זמן רב ואף לשעתק ולהכפיל עצמם בעת הצורך, אם הגוף יפתח תאים סרטניים חדשים שיש להילחם בהם ולמגר אותם. לאחר הזרקת הדם מחדש בגופו של החולה נדרשת תקופה של אשפוז בבית החולים כדי לעקוב אחרי תופעות לוואי אפשריות, ולטפל בהן. תופעות הלוואי עלולות להזכיר שפעת קשה — חום גבוה, צמרמורות, שינויים בלחץ הדם וקוצר נשימה. תופעות המצריכות התייחסות מיוחדת הן תופעות נוירולוגיות, אשר יכולות להתבטא בכאב ראש, בפרכוסים, ובמקרים חריגים בבצקת מוחית.
מחקר שבחן את יעילות הטיפול בקרב חולי ALL צעירים ופורסם בשנה שעברה בכתב העת הרפואי החשוב בעולם "ניו אינגלנד ג'ורנל אוף מדיסין", הציג תוצאות מרשימות. 81 אחוזים מהחולים הגיבו לטיפול והראו הפוגה מוחלטת מהמחלה, ו־76 אחוזים מהחולים שרדו בפרק זמן של יותר משנה לאחר הטיפול המהפכני. כיום משתמשים בטיפול בעיקר לסוגים שונים של סרטני דם, וניסויים קליניים בודקים את יעילות השיטה גם נגד גידולים נוספים.
פרופ' זליג אשחר מהפקולטה לביולוגיה במכון ויצמן וד"ר סטיב רוזנברג מהמכון לחקר הסרטן האמריקאי עובדים על טכנולוגיה המזכירה את T־CAR. הטכנולוגיה שלהם מיועדת לטיפול בחולי לוקמיה נון הודג'קין — הסוג הנפוץ יותר של סרטן הדם. בחודש מאי האחרון אחד החולים שהשתתפו בניסוי נפטר, אך הממצאים הקליניים של המחקרים מצאו יעילות גבוהה של הטיפול.
בימים אלו נדונה טכנולוגיית CAR-T בוועדת סל התרופות הישראלית וחברי הוועדה יידרשו להכריע אם להכליל אותה השנה או להמתין עד לשנה הבאה. בדיונים המוקדמים של הוועדה, הטיפול הזה קיבל את הציון הגבוה ביותר שניתן לתת לאור התוצאות יוצאות הדופן של המחקרים הקליניים. מנגד, עלותה של הטכנולוגיה היא הגבוהה ביותר בסל התרופות ומוערכת ב־300 עד 400 אלף דולר למטופל. "אנחנו חושבים שגם בישראל ילדים כאלו צריכים לקבל את הטכנולוגיה הזו", אומרת אמילי. "היא לא רק מרפאת מהסרטן — היא מאפשרת לנו לחיות חיים טובים ומאושרים מבלי לסבול".
עכשיו, כשהיא כבר כוכבת בעל כורחה ומהווה השראה למאות אלפי ילדים חולי סרטן ברחבי העולם, אמילי מסתכלת לאחור ונפעמת. גם היום היא לא באמת מבינה עד הסוף את שעבר עליה, ובמהלך הראיון היא אף מעידה שאינה זוכרת הרבה מן הכאב והסבל בצל המחלה. אבל החוסן המשפחתי, אהבת הוריה והסובבים אותה, חרוטים היטב בזיכרונה. לצד הטיפול החדשני והתקווה שניתנה לחולי הסרטן, נשארה האהבה שהחזיקה אותה ונתנה לה את הכוחות לנצח את הסרטן.
"אני לא זוכרת הרבה ממה שעברתי, אבל אני זוכרת היטב שלא היה יום שבו אבא שלי לא ניסה להעלות חיוך על פניי", היא אומרת. "אני זוכרת שפעם אחת הוא הרים אותי מהברכיים ועזר לי לעמוד על הראש במיטת בית החולים שלי. היו פעמים שהוא גייס גם את אחיות בית החולים לתוך זה. הצטיידנו ברובי מים, וכשהאחיות נכנסו דרך הדלת ירינו לעברן. אלה תמיד הדברים הקטנים שעושים את ההבדל, משחק עם הכלבה שלי לוסי, סרטונים מוזרים שאני מצלמת ליוטיוב עם החברים שלי. האהבה והקבלה של הסיפור שלי מרגשת אותי כל הזמן".
לפנייה לכתב/ת 
