מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר בימים האחרונים את השימוש בתרופה "טיזילד" (Tzield) גם לילדים מגיל שנה בלבד – צעד ראשון מסוגו שמרחיב את קהל היעד של הטיפול לאוכלוסייה צעירה במיוחד הנמצאת בסיכון גבוה, ומסמן שינוי כיוון בגישה להתמודדות עם סוכרת סוג 1.
התרופה, הראשונה והיחידה מסוגה, מיועדת לעכב את התפרצות המחלה ולדחות את המעבר לשלב שבו החולים תלויים באינסולין לכל חייהם, וכעת, עם הורדת גיל הזכאות, מתחדדת המגמה של התערבות מוקדמת עוד לפני הופעת התסמינים.
עד כה אושרה התרופה לשימוש בילדים מגיל 8 ומעלה בלבד, אולם הרחבת האישור לפעוטות צפויה להשפיע על מיליוני ילדים ברחבי העולם, תוך יצירת אפשרות לשנות את מהלך המחלה כבר בשלבים הראשונים לחיים. על רקע האישור בארה"ב, ההערכה היא כי התרופה תוגש לדיוני ועדת סל הבריאות בישראל במהלך השנה הקרובה, מה שעשוי להציב אותה במרכז אחד הדיונים המשמעותיים בתחום הבריאות הציבורית.
2 צפייה בגלריה
מעבר מטיפול במחלה לניסיון לעכב אותה כבר בשלבים מוקדמים, במיוחד בילדים
(צילום: Shutterstock)
ד"ר טל אורון, אנדוקרינולוג בכיר במכון לאנדוקרינולוגיה וסוכרת במרכז שניידר לרפואת ילדים, אומר כי מדובר בהתפתחות בעלת חשיבות מכרעת: "אישור התרופה מהווה שלב נוסף בהתקדמות המחקר הרפואי בתחום הסוכרת, אשר שוקד מזה שנים רבות בניסיון להבין את המחלה ואת הגורמים לה. אצל ילדים קטנים, לדחיית המחלה ואף למניעתה יש משמעות גדולה במיוחד, שכן מדובר במחלה קשה מאוד בגיל צעיר - ולכן הרחבת ההתוויה לגיל שנה היא בשורה חשובה ומשמחת מאוד".
לא רק איזון סוכר
סוכרת סוג 1 היא מחלה אוטואימונית שבה מערכת החיסון תוקפת את תאי הבטא בלבלב – התאים האחראים על ייצור אינסולין – ולכן במשך שנים התמקד הטיפול בעיקר באיזון רמות הסוכר ולא בניסיון להשפיע על מהלך המחלה עצמו; אלא שבשנים האחרונות הולכת ומתחזקת גישה טיפולית חדשה, שמבקשת לעצור או לפחות להאט את התהליך הביולוגי שמוביל להתפרצותה.
ד"ר טל אורוןצילום: אלבום פרטיבתוך כך, התרופה "טיזילד" (Tzield), המשווקת על ידי חברת התרופות הצרפתית סאנופי, פועלת כנוגדן חד-שבטי המכוון לחלבון CD3 במערכת החיסון, ובכך מווסתת את התגובה החיסונית האחראית להרס התאים. למרות שהתרופה אינה מרפאה את המחלה, היא מסוגלת לעכב את התקדמותה – לעיתים למשך שנים – ובכך לדחות את הצורך בטיפול יומיומי באינסולין, מה שמעניק לחולים, ובעיקר לילדים, חלון זמן משמעותי ללא תלות מלאה בטיפול כרוני.
האישור המקורי שניתן כבר בשנת 2022 סימן שינוי כיוון בגישה הטיפולית, אך הרחבת ההתוויה הנוכחית לילדים מגיל שנה בלבד מדגישה עוד יותר את החשיבות של התערבות מוקדמת ככל האפשר, במיוחד בקרב ילדים צעירים שבהם המחלה נוטה להתפתח במהירות ולהציב אתגר מורכב עבורם ועבור הוריהם, הנדרשים לנהל את המחלה באופן יומיומי.
חלון הזדמנויות קריטי
התרופה מיועדת לחולים בשלב 2 של סוכרת סוג 1 – שלב ביניים שבו כבר קיימים נוגדנים עצמיים ורמות סוכר חריגות, אך טרם הופיעו תסמינים קליניים ברורים – ולכן, אף שהמחלה כבר פעילה בגוף, עדיין ניתן בשלב זה להשפיע על קצב התקדמותה ולדחות באופן משמעותי את התפרצותה. מנגד, בשלב 3 מופיעים התסמינים המוכרים, בהם צמא מוגבר, ירידה במשקל ועייפות, ובשלב זה הביטוי הקליני הופך משמעותי יותר והחולים נזקקים לטיפול קבוע באינסולין לכל חייהם.
על רקע זה, עיכוב המעבר בין שלב 2 לשלב 3 נחשב כיום יעד מרכזי, במיוחד בילדים, שכן הוא עשוי להפחית את העומס הרפואי והרגשי על המטופלים ועל בני משפחותיהם.
הרחבת ההתוויה של "טיזילד" (Tzield) נשענת על נתונים ממחקר שלב 4, Petite-T1D, שבו נבחנו הבטיחות והפרמקוקינטיקה של התרופה בילדים מתחת לגיל 8. במחקר השתתפו 23 ילדים שקיבלו את הטיפול במשך 14 ימים בעירוי תוך-ורידי, ולאחר מכן נמשך המעקב יותר משנתיים; אף שמדובר במדגם מצומצם יחסית, הממצאים סיפקו למינהל המזון והתרופות האמריקני בסיס מספק להרחבת השימוש גם לגילאים צעירים מאוד – אוכלוסייה שבה הסיכון להתקדמות מהירה של המחלה נחשב גבוה במיוחד.
2 צפייה בגלריה
לראשונה: טיפול גם בתינוקות בני שנה, עם פוטנציאל לעכב את המחלה מוקדם
(צילום: Shutterstock)
לדברי גורמים בתעשייה, ובהם נציגי חברת סאנופי המשווקת את התרופה בעולם, האישור החדש מדגיש את החשיבות של התערבות מוקדמת במערכת החיסון במטרה לשמר את ייצור האינסולין בלבלב לאורך זמן; עם זאת, לצד הפוטנציאל הרפואי, הוא מעלה גם שאלות יישומיות מהותיות, בהן כיצד ניתן לאתר ילדים בשלב מוקדם כל כך של המחלה, האם יש מקום להרחיב בדיקות סקר לנוגדנים באוכלוסייה הכללית, וכיצד ישולבו טיפולים מניעתיים מסוג זה במסגרת מערכת הבריאות.
מתי הטיפול יהיה בישראל?
התרופה כבר מאושרת לשימוש בכמה מדינות, ובהן באירופה, בבריטניה ובקנדה, עבור ילדים מגיל 8 ומעלה, בעוד שבישראל היא אמנם מאושרת אך לא נכללה בשנה האחרונה בסל התרופות. כעת, על רקע הרחבת האישור בארה"ב, ייתכן כי מגמה דומה תירשם גם במדינות נוספות. במקביל, נבחנות התוויות נוספות לתרופה, לרבות שימוש בחולים שאובחנו לאחרונה בשלב 3 של המחלה, מה שעשוי להרחיב עוד יותר את קהל היעד בעתיד.
לפי ההערכות, התרופה צפויה להיות מוגשת לדיוני סל התרופות בישראל לקראת שנת 2027, כאשר ועדת הסל תידרש גם להתוויה החדשה במסגרת הדיונים על הכללתה, צעד שעשוי להשפיע על היקף השימוש בה ועל הנגישות של מטופלים צעירים לטיפול.
לדברי ד"ר אורון, מחקר ADIR, המתקיים במרכז שניידר בשיתוף עם מרכזי בריאות הילד ומרפאות הקהילה מקבוצת כללית, מאפשר לנבא באמצעות בדיקת דם פשוטה את הסיכון להתפתחות סוכרת מסוג 1 בדיוק של כ-85% בילדים צעירים. "אבחון מוקדם צפוי להפחית דרמטית מצבי חירום מסכני חיים כמו חמצת מטבולית סוכרתית (DKA), שכיום מופיעה בכ-40% מהמקרים בעת האבחון". המחקר הורחב גם לבני משפחה מדרגה ראשונה של חולי סוכרת סוג 1, בגילי 45-2, לצורך בדיקות ואיתור מוקדם של המחלה.
- לבירור והצטרפות למחקר הישראלי ניתן ליצור קשר דרך מספר 051-5593122 (לוואטסאפ בלבד) או במייל: adirstudy@clalit.org.il
