מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את התרופה Trutakna של חברת Vera Therapeutics לטיפול בנפרופתיה על שם IgA, המכונה גם מחלת ברגר – מחלת כליות כרונית שעלולה להתקדם עם השנים לאי-ספיקת כליות ואף להוביל לצורך בטיפולי דיאליזה או להשתלת כליה. מדובר בתרופה הניתנת בהזרקה עצמית, והיא אושרה במסלול מואץ על סמך תוצאות מחקר קליני שהצביעו על שיפור באחד המדדים המרכזיים של המחלה.
ה-FDA אישר תרופה חדשה למחלת ברגר: הפחיתה את החלבון בשתן ב-42%
(צילום: Shutterstock)
התרופה היא הראשונה מסוגה שפועלת במנגנון המכוון לשני חלבונים של מערכת החיסון, BAFF ו-APRIL. חלבונים אלה ממלאים תפקיד מרכזי בייצור הנוגדנים הגורמים למחלה, ולכן מטרת הטיפול היא להפחית את הפעילות החיסונית שמובילה לנזק בכליות כבר בשלבים המוקדמים של התהליך. לפי הודעת החברה, התרופה הושקה באופן מיידי לאחר קבלת האישור, ורופאים בארצות הברית יכולים כבר כעת לרשום אותה למטופלים. עם זאת, אספקתה בפועל צפויה להתחיל בתוך שלושה עד ארבעה שבועות.
מטפלת בשורש הבעיה
לדברי פרופ' בניה רוזן-צבי, מנהל מערך הנפרולוגיה במרכזים הרפואיים בילינסון והשרון מקבוצת כללית, נפרופתיה על שם IgA (מחלת ברגר) היא מחלת כליות אוטואימונית שפוגעת בעיקר באנשים צעירים ועלולה להוביל עם השנים לאי-ספיקת כליות כרונית, לדיאליזה ואף להשתלת כליה. "בישראל חיים כמה אלפי חולים, ואחוז משמעותי מהם עלול להגיע בסופו של דבר לצורך בדיאליזה או בהשתלת כליה", הוא אומר.
פרופ' בניה רוזן-צביצילום: רמי זרנגרהוא מסביר כי במחלה מערכת החיסון מייצרת נוגדני IgA לא תקינים, שמעוררים תגובה חיסונית הגורמת לדלקת מתמשכת בכליות. "עד היום אפשרויות הטיפול היו מוגבלות. הן כללו בעיקר סטרואידים, שיעילותם מוגבלת ותופעות הלוואי שלהם עלולות להיות משמעותיות, לצד טיפול תומך כמו איזון לחץ הדם ותרופות למחלת כליות כרונית. הטיפולים האלה יכולים להאט את קצב התקדמות המחלה, אך אינם עוצרים אותה לחלוטין".
פרופ' רוזן-צבי מסביר כי התרופה החדשה פועלת באופן שונה. "היא מטפלת בשורש הבעיה - התגובה החיסונית של הגוף. היא מפחיתה את ייצור הנוגדנים הפגומים, וכך מצמצמת את התגובה החיסונית ואת הדלקת בכליות. אנחנו רואים שיפור במדדי תפקוד הכליות, ירידה ברמות החלבון בשתן והאטה בקצב התקדמות המחלה. עם זאת, חשוב להדגיש שאין מדובר בריפוי מלא. לנוגדנים האלה יש תפקיד חשוב במערכת החיסון, ולכן אי אפשר למנוע לחלוטין את ייצורם. בנוסף, מדובר במחלה שמתפתחת לאורך שנים רבות, ולעיתים כשהיא מאובחנת כבר נגרם נזק בלתי הפיך לכליות".
לדבריו, "השילוב בין טיפולים חדשניים לבין אבחון מוקדם צפוי לאפשר לרוב החולים להימנע מהגעה לאי-ספיקת כליות, לדיאליזה או להשתלת כליה – ולשפר באופן משמעותי הן את איכות החיים והן את תוחלת החיים שלהם".
ירידה של 42% בחלבון בשתן
האישור של ה-FDA התבסס על תוצאות מחקר שלב מתקדם, שבו נמצא כי לאחר 36 שבועות של טיפול הפחיתה Trutakna את רמות החלבון בשתן בכ-42% בהשוואה לפלצבו. בקרב המטופלים שקיבלו את התרופה נרשמה ירידה של 46% לעומת רמות החלבון שנמדדו אצלם בתחילת המחקר. חלבון בשתן נחשב לאחד הסמנים החשובים ביותר לנזק כלייתי ולהתקדמות המחלה, ולכן הפחתתו נתפסת כיעד משמעותי בטיפול בחולים.
במקביל, המחקר עדיין נמשך, ובשלב זה בוחנים החוקרים האם ההשפעה על החלבון בשתן מתורגמת גם לשימור טוב יותר של תפקוד הכליות לאורך זמן. לשם כך נמדד קצב הסינון הגלומרולרי (eGFR), המדד המקובל להערכת תפקוד הכליות. הנתונים המעודכנים צפויים להתפרסם כבר ברבעון השלישי של 2026, מוקדם מהמתוכנן, לאחר שבתחילה תוכננו להתפרסם רק במהלך 2027.
נפרופתיה על שם IgA היא אחת ממחלות הכליה הגלומרולריות השכיחות ביותר בעולם. היא מתפתחת כאשר נוגדנים מסוג IgA שוקעים בכליות וגורמים לתגובה דלקתית שפוגעת בהדרגה ברקמת הכליה. אצל חלק מהחולים המחלה מתקדמת באיטיות במשך שנים רבות, בעוד שאצל אחרים היא עלולה להוביל לירידה משמעותית בתפקוד הכלייתי, לאי-ספיקת כליות ואף לצורך בדיאליזה או בהשתלת כליה.
הבעיה הגדולה היא המחיר האסטרונומי. לדברי החברה, מחיר המחירון של התרופה בארצות הברית יעמוד על 32,700 דולר (כ-100 אלף שקל) לארבע מנות - אספקה ל-28 ימים. המשמעות היא שטיפול לשנה בחולה יעלה כ-425 אלף דולר (1.3 מיליון שקל). Trutakna מצטרפת לשוק שבו כבר משווקות כמה תרופות נוספות לטיפול בנפרופתיה על שם IgA, אך היא הראשונה שפועלת באמצעות עיכוב כפול של BAFF ו-APRIL, מנגנון שנועד לטפל בתהליך החיסוני העומד בבסיס המחלה.
