האור בקצה המנהרה לחולי סרטן הדם האלים מסוג מיאלומה נפוצה: זמן רב נזהרו רופאים וחוקרים מהמילה "ריפוי" כשדיברו על סרטן. אלא שלאחרונה נכנס ארסנל טיפולים חדש, מאימונותרפיה ועד תרופות ביולוגיות וטיפולים, ובחלק מהמקרים מדברים המומחים על ריפוי של ממש. אחת הדוגמאות הבולטות היא אותו סרטן הדם האלים שמתפתח במח העצם.
לפני כשנה הוצגו נתונים על קרוויקטי (Carvykti) טיפול מסוג CAR-T: כשליש מהחולים שטופלו בו נותרו אחרי חמש שנות מעקב ויותר בלי חזרה של המחלה ובלי סימן למיאלומה בגופם. בטיפול הזה תאי מערכת החיסון של המטופל עוברים הנדסה גנטית שמאפשרת להם לזהות את תאי הסרטן ולתקוף אותם. בתחום כבר עובדים על השלב הבא, הנדסת התאים בתוך גופו של המטופל. אם המהלך יצליח, הוא עשוי לפשט משמעותית את הטיפול ולהרחיב את הנגישות אליו.
החיילים הקרביים
"כשהחברה נכנסה לתחום המיאלומה, תוחלת החיים הממוצעת של החולים הייתה פחות משנתיים", אמר ג'ון ריד, סגן נשיא בכיר למחקר ופיתוח תרופות בג'ונסון אנד ג'ונסון וחבר בהנהלה הבכירה של החברה. ריד שוחח עם "ידיעות אחרונות" בקמפוס החברה בבלגיה. לדבריו, תרופות של החברה, בהן דרטומומאב (Daratumumab) וכן ולקייד (Velcade), שינו את התמונה: תוחלת החיים של מטופלים שעוברים גם השתלת מח עצם מתקרבת כיום לשני עשורים.
ה-קרוויקטי הראה תחילה תוצאות מרשימות אצל חולים שכבר עברו קווי טיפול רבים. בינתיים הצטברו נתונים גם משלבים מוקדמים יותר של המחלה, ממחקר שבו קיבלו מטופלים את הטיפול כבר מקו הטיפול השני. "יש לנו עד כה נתונים של כשלוש שנים. כ-50% מהמטופלים נראים כמי שממשיכים להיות בהפוגה, בלי טיפול נוסף ואחרי שהפסיקו את כל התרופות", אמר ריד. "נתונים כאלה גורמים לנו להתחיל לחשוב ברצינות: האם ריפוי אפשרי? אנחנו חושבים שזה נמצא כעת בהישג יד".
ב-CAR-T אוספים מהמטופל תאי T, "החיילים הקרביים" של מערכת החיסון. במעבדה הם עוברים הנדסה גנטית שמאפשרת להם לזהות מטרה על פני התאים הסרטניים, ואז מוחזרים לגופו של המטופל. כשתא T מהונדס פוגש תא מיאלומה, הוא מופעל, תוקף אותו והורג אותו.
לצד התוצאות, לטיפול במתכונתו הנוכחית יש מגבלה משמעותית: הייצור מורכב מאוד ודורש זמן, תשתיות ולוגיסטיקה כבדה. בג'ונסון אנד ג'ונסון ובחברות נוספות מנסים לעקוף חלק מהתהליך בדור הבא של הטכנולוגיה - CAR-T בתוך הגוף (in vivo). כך, במקום להוציא את תאי ה-T ולהנדס אותם במעבדה, ההנדסה תתבצע בגופו של המטופל עצמו.
"קרוויקטי אמנם עובד, ועובד היטב, אבל כל מטופל הוא למעשה מוצר בפני עצמו", הסביר ריד. "זו לא טכנולוגיית 'מדף' שאפשר להרחיב את הייצור שלה, ולכן עלות הייצור כל כך גבוהה". לדבריו, הרצון להנגיש את הטיפול הוא חלק משמעותי מהסיבה שהחברה משקיעה בכיוון הזה, אבל הדרך ליישום קליני עוד ארוכה. ד"ר אולריקה פיליפר, סגנית נשיא והמנהלת העולמית של המחקר והגילוי באונקולוגיה בחברה, מוסיפה כי אחת התקוות היא שהנדסת התאים בתוך הגוף תאפשר בעתיד לוותר גם על שלב ההכנה הכימותרפי.
ג'ון ריד
(צילום: ג'ונסון אנד ג'ונסון)
הפוטנציאל של CAR-T מתרחב גם לגידולים מוצקים, שבהם התאים הסרטניים מתאגדים לגוש רקמה. במקביל נבדקת האפשרות להשתמש באותה טכנולוגיה נגד מחלות אוטואימוניות כמו צליאק, קרוהן וזאבת.
אתגר העלות
קרוויקטי נרשם בישראל לאחרונה, ומשרד הבריאות צפוי לפרסם את מחירו הרשמי בינואר 2027. לפי ההערכות, המחיר המרבי יעמוד על כ-1.2 מיליון שקל למטופל. ההערכה מבוססת על המחירים באירופה ועל התחשיב שלפיו משרד הבריאות קובע את המחיר המלא. כיום הטיפול ניתן באופן פרטי, והשנה הוגש, זו השנה השנייה, לסל התרופות.
לדברי ריד, צריך להסתכל על המחיר גם מהצד השני. "במקרים רבים, מטופלים ש-CAR-T מביא אצלם להפוגה יכולים ליהנות מתקופה ארוכה בלי תרופות. לכן יש לחשוב גם על הפחתת הנטל על מערכת הבריאות".
ד"ר אולריקה פיליפר
(צילום: ג'ונסון אנד ג'ונסון)
לשאלת הנגישות הצטרף בשנה האחרונה גם הדיון סביב מדיניות ה-MFN - Most Favored Nation, של הנשיא טראמפ, שנועדה להוריד את מחירי התרופות הגבוהים שמשלמים האמריקנים. בישראל ובשווקים קטנים אחרים, חוששים שהשינוי ישפיע על התמריץ של חברות התרופות לתת הנחות. לדברי ריד, עוד מוקדם לדעת מה תהיה ההשפעה. הוא ציין כי בשלב זה החברה לא שינתה את דרכי הפעולה שלה, אך נמנע מלהתייחס לתמחור התרופות.
הכתבת הייתה אורחת החברה בקמפוס ג'ונסון אנד ג'ונסון בבלגיה
