צוות רב-תחומי של חוקרים ורופאים משיבא פיתח תרופה מותאמת אישית, המבוססת על תרפיית RNA, לטיפול באיילה בת ה-8, הסובלת ממחלה נוירו התפתחותית נדירה. זוהי הפעם הראשונה בישראל, ואחת הפעמים הבודדות בעולם, שפותחה תרופה גנטית ייחודית למטופל. איילה אובחנה כבר כשהייתה תינוקת במחלה בשם GNAO1-neurodevelopmental disorder, שגורמת לעיכוב התפתחותי חמור, תנועות בלתי רצוניות ולעיתים גם פרכוסים. מהרגע הראשון הייתה איילה סיעודית, ועם השנים מצבה הלך והחמיר - היא מתניידת בכיסא גלגלים, אינה יכולה לדבר וסובלת מאי תפקוד בידיים. התרופה עברה ייצור לפי תקני ייצור נאותים (GMP), ובדיקות רעילות נרחבות. לאחר שקיבלו אישור, בשבוע שעבר קיבלה הילדה בזריקה את המנה הראשונה של הטיפול, תחילה במינון יחסית נמוך, אך קשה לנבא כיצד ישפיע.






