מחקר חדש של פרופ' ערן פרלסון מהפקולטה לרפואה באוניברסיטת ת"א, שפורסם לאחרונה, מעורר עניין רב בקרב חוקרי ALS בארץ ובעולם, ונותן תקווה לפיתוח עתידי של תרופות וטיפולים שיעצרו את התקדמות ה-ALS, המחלה הניוונית הקשה ביותר מקבוצת המחלות הניווניות הפוגעות בתאי העצב המוטוריים.
מחלת ALS הינה מחלת ניוון שרירים הנובעת מהרס וממוות של תאי עצב מוטוריים. אין היום תרופה למחלה והלוקים בה הופכים בהדרגה למשותקים ולרוב מתים בתוך שלוש עד עשר שנים מפרוץ המחלה. "הסיבה העיקרית שאין לנו תרופה למחלה, היא שאנחנו פשוט לא יודעים מספיק היום. אנחנו לא יודעים מהו המנגנון המולקולרי שגורם למחלה ומכיוון שכך, קשה לנו לפתח טיפולים ותרופות", מסביר היום (ג') פרופ' פרלסון לאולפן ynet.
קראו עוד:
"במחקר שערכנו על עכברים ותאים של חולי ALS, ניסינו להבין מה בעצם משותף לכל חולי ה-ALS לעומת אנשים אחרים, ואחד הדברים שראינו זה שישנם צברים של חלבונים בשם 'TDP-43' ואותו חלבון נאגר באגרגטים, בקשר שבין העצב לשריר, האזור שלמעשה 'מתקלקל' ראשון במחלה. ברגע שהקישור הזה, הצומת עצב-שריר, נהרס, העצב לא יכול לעצבב את השריר, השריר מתנוון ואנשים הופכים למשותקים".
המחקר, מעיד פרופ' פרלסון, יכול לעזור גם בעיכוב התפתחות המחלה וגם בפיתוח תרופות. "מצאנו שאם אנחנו מפרקים את אותם אגרגטים, חלבוני TDP, אנחנו יכולים לשפר את הפעילות של הסינפסות, את אותו קישור עצב-שריר, ועל בסיס הידע החדש הזה נוכל לפתח בעתיד טיפולים ותרופות חדשות.
"אני חושב שתוך מספר שנים אפשר יהיה לפתח ניסויים קליניים שיוכלו לבוא ולבדוק את ההיפותזה הזאת שלנו. ראינו בעכברים שבאמצעים גנטיים וגם פרמקולוגיים, אנחנו יכולים לעצור את התהליך ואפילו לשפר אותו"
"גילינו בדיוק מה התפקיד של האגרגטים האלו ומה הסינפסה הזאת צריכה בשביל לתפקד כיאות. ראינו שבתוך הסינפסה יש אברונים שקוראים להם מיטוכונדריות, שתפקידן לתת אנרגיה וברגע שהמיטוכונדריות האלו מתקלקלות ואין מספיק אנרגיה, הקישור שבין עצב ושריר נהרס. בשביל שהמיטוכונדריה תוכל לתקן את עצמה, היא תלויה בסינתזה של חלבונים, ואותם אגרגטים תופסים כמו מלכודות ולא מאפשרים את הסינתזה".
פרופ' פרלסון עדיין לא יודע להעריך מתי ניתן יהיה לפתח תרופות חדשות על בסיס המחקר, "אבל אני יכול להגיד שהיום אנחנו יודעים הרבה-הרבה יותר ממה שידענו אתמול ואני באמת כולי תקווה שעל סמך הבסיס הזה, יהיה אפשר בעתיד לפתח על סמך הידע החדש הזה טיפולים ותרופות.
"אני חושב שתוך מספר שנים אפשר יהיה לפתח ניסויים קליניים שיוכלו לבוא ולבדוק את ההיפותזה הזאת שלנו. אנחנו ראינו בעכברים שבאמצעים גנטיים וגם פרמקולוגיים, אנחנו יכולים לעצור את התהליך ואפילו לשפר אותו".