במקביל להכרזה השנויה במחלוקת של טראמפ, שבה טען כי נטילת פרצטמול (טיילנול) במהלך היריון עלולה לגרום לאוטיזם - טענה שנדחתה במחקרים גדולים - פרסם ה-FDA הודעה במרשם התרופות הפדרלי שמאשרת גרסה של התרופה לויקובורין (Leucovorin) – חומצה פולינית מתוצרת GSK, לטיפול בתסמיני אוטיזם. הורים לילדים שמטופלים בתרופה בארה"ב מספרים על שיפור. פרופ' עדי ארן, יו"ר האיגוד לנוירולוגיה של הילד והתפתחותו, מנהל היחידה לנוירולוגיה של הילד במרכז הרפואי שערי צדק, מבהיר כי אין די ראיות מחקריות.
קית' ג'ויס ממינסוטה, אפוטרופוס של ילד בשם חוסה בן ארבע שאובחן עם אוטיזם חמור, סיפר ל-CNN: "כשהבנתי שניהלתי איתו שיחה אמיתית - בכיתי". לדבריו, מאז שהילד החל לקבל לויקובורין הוא מסוגל לספר על חבריו בבית הספר ולהמשיך לענות גם כשהשיחה מתפתחת.
לפי NBC News, משפחות נוספות דיווחו על שיפור ניכר מאז תחילת הטיפול. בריאן נונאן, שבנו בנג'מין בן הארבע מטופל אצל ד"ר ריצ'רד פריי מאריזונה, ציין כי יכולות הדיבור שלו השתפרו. בן בלומגרן ממיניאפוליס סיפר שבנו ג'וש, בן 11, שהיה על סף הרחקה מבית הספר, הצליח להיגמל, החל לישון טוב יותר והפסיק לברוח מהבית. יומרי מירנדה מפלורידה הוסיפה שבנה אית'ן בן השבע, "מדבר יותר, במשפטים שלמים, ומביט בי כשאני מדברת אליו". עם זאת, היו גם תופעות נלוות. ג'ויס סיפר שחוסה הפך היפראקטיבי יותר: "העולם שלו התרחב מהר מדי, והוא התקשה להכיל את זה".
האישור לתרופה ניתן לטיפול במצב נדיר הנקרא Cerebral Folate Deficiency – כלומר, מחסור בחומצה פולית שגורם לבעיה מוחית: הפרעה מטבולית שיכולה לגרום למגוון תסמינים נוירולוגיים, חלקם דומים לאלו שנראים אצל אנשים עם אוטיזם. ראש ה-FDA, פרופ' מרטי מקארי, הבהיר באחרונה שהתרופה תהיה זמינה גם לילדים עם אוטיזם. לדבריו, הוא ביקש מחברות התרופות להתכונן להגדלת ייצור לויקובורין.
3 צפייה בגלריה
הנשיא טראמפ מקשיב לפרופ' מרטי מקארי, ראש ה-FDA, מדבר בבית הלבן
(צילום: AP Photo/Mark Schiefelbein)
"לאחרונה אישר ה-FDA את השימוש בחומצה פולינית (לויקובורין) לילדים הסובלים ממצב נדיר של חוסר פולאט במוח", מסביר פרופ' עדי ארן משערי צדק. "מדובר בתרופה ותיקה, שנמצאת בשימוש רפואי מזה שנים, ולכן ההכרזה אינה מהווה חידוש קליני משמעותי כשלעצמה. הסערה התעוררה דווקא סביב הקשר לאוטיזם: מחקרים קטנים העלו שחלק מהילדים על הספקטרום האוטיסטי עשויים לסבול ממחסור דומה ואף להפיק תועלת מטיפול בחומצה פולינית – להבדיל מחומצה פולית. עם זאת, החוקרים מדגישים כי מדובר בממצאים ראשוניים ומוגבלים, שאינם מספקים בסיס להמלצות טיפול גורפות".
"אין גלולת קסם לאוטיזם"
חומצה פולינית (לויקובורין) היא נגזרת פעילה של ויטמין B9 (פולאט), החיונית לייצור תאי דם אדומים ולתהליכי גדילה ותפקוד תקינים של תאים במערכת העצבים. בניגוד לחומצה פולית הסינתטית, החומצה הפולינית כבר מצויה בצורה זמינה לגוף, ולכן אינה דורשת המרה מטבולית. ברפואה היא משמשת שנים רבות בעיקר להפחתת רעילות מטיפול כימותרפי במתוטרקסט, ובשנים האחרונות נחקרת גם בהקשרים נוירולוגיים והתפתחותיים.
שורשי ההתעניינות בלויקובורין נעוצים בתגלית משנת 2005, אז דיווח נוירולוג ילדים מגרמניה כי חלק מהילדים עם תסמיני אוטיזם מציגים תופעה ייחודית: רמות פולאט (ויטמין B9) תקינות בדם – אך רמות נמוכות במוח. ההסבר שנמצא היה נוכחות נוגדנים שחוסמים את הקולטנים המאפשרים לפולאט לחדור אל מערכת העצבים המרכזית.
פרופ' עדי ארןצילום: אפרת פרג'ון, שערי צדק במחקר המשך, שפורסם ב-New England Journal of Medicine, נמצא כי ל-25 מתוך 28 ילדים עם cerebral folate deficiency (CFD) אותרו נוגדנים אלו, בעוד שאף אחד מ-28 ילדים בריאים לא הציגם. בהמשך הצטרף למחקר פרופ' אדוארד קואדרוס, שפיתח בדיקת דם ייחודית – Folate Receptor Autoantibody Test (FRAT) – המאפשרת לאתר את הנוגדנים הללו באופן קליני.
ד"ר ריצ'רד פריי מאריזונה חקר את התופעה במשך שני עשורים. לדבריו, כ-75% מהילדים עם אוטיזם במרפאתו נושאים נוגדנים כאלה. במחקר שפרסם ב-2013 ובניסוי מבוקר-פלצבו מ-2018 (Molecular Psychiatry), נמצא כי שליש עד שני שלישים מהילדים שטופלו בלויקובורין הראו שיפור בתקשורת. ממצאים דומים פורסמו במחקרים קטנים נוספים. ד"ר פריי עצמו הדגיש בראיון ל-CNN: "אין גלולת קסם לאוטיזם. מדובר בהפרעה מורכבת מאוד, וכל ילד שונה".
"מצב שעשוי להיראות כמו אוטיזם, אבל זה לא"
ההכרזה על האישור עוררה ביקורת חריפה. ד"ר דיוויד מנדל, פרופסור לפסיכיאטריה מאוניברסיטת פנסילבניה, אמר ל"גרדיאן" כי ההיגיון שמקשר CFD לאוטיזם הוא "התפתלות לוגית". בראיון ל-NBC הוסיף: "CFD הוא מצב נדיר, מלווה באפילפסיה ובעיות נוירו-התפתחותיות קשות. חלק מהתסמינים עשויים להיראות כמו אוטיזם – אבל זה לא אוטיזם".
ד"ר אהרן קסלהיים מהרווארד כינה את הצעד "חסר אחריות בצורה בלתי רגילה", כך לפי NBC. לדבריו, ה-FDA הסתמך על "סיכום נתונים לא ברור" במקום על מחקרים רחבי היקף. פרופ' מתיו לרנר מדרקסל אמר ל"גרדיאן": "כדי לקחת ברצינות תרופה כזו נדרשים ניסויים כפולי-סמיות ומבוססי פלצבו".
גם אליסיה הלאדיי, המדענית הראשית של קרן מדע האוטיזם (Autism Science Foundation), הביעה בראיון ל-NBC אכזבה מהדרך שבה הוצג האישור: "זה לא כאילו המדענים לא עסקו בחקר טיפולים לאוטיזם. הם בהחלט חקרו – אבל הסטנדרטים שנדרשים כדי לאשר טיפול חדש היו גבוהים מאוד".
הביקורת מתמקדת גם בשקיפות: ההחלטה התבססה על "23 פרסומים בין 2009 ל-2024", אך סקירת ה-FDA טרם פורסמה. דובר משרד הבריאות האמריקני אמר ל-CNN כי "הסקירה תתפרסם בקרוב ותכלול גם הנחיות מינון".
בינתיים, הורים רבים מנסים להשיג תוספי חומצה פולינית ללא מרשם, המכילים מינונים זעירים ותוספים אחרים שעלולים להזיק. פרופ' קואדרוס אמר ל-NBC כי אישור רשמי יבטיח לפחות מינון מבוקר ואיכותי.
קית' ג'ויס, שפתח קבוצת פייסבוק בנושא, דיווח ל-CNN שהצטרפו אליה מעל 10 אלף חברים מאז ההכרזה בבית הלבן (ובסך הכול היא מונה מעל ל-50 אלף חברים). עם זאת, לדבריו, הוא נאלץ למחוק פוסטים ומריבות סביב טענות לא מבוססות של טראמפ בנוגע לאקמול וחיסונים.
