אישור סופי של ה-FDA לטיפול ראשון בעולם המכוון ישירות לתהליך הפיזיולוגי של מחלת האלצהיימר: התרופה של חברת איסאיי היפנית מצליחה להאט את קצב התקדמות המחלה כשהיא ניתנת בשלב מוקדם. איך פועלת התרופה, למי היא מתאימה, מה הסיכונים ועד כמה היא באמת מועילה?
מה אישר ה-FDA?
מינהל המזון והתרופות העניק כבר בינואר אישור במסלול מהיר לתרופה רק לקבוצה מצומצמת של מטופלים. כמעט כל תרופות הניסוי הקודמות שנקטו גישה דומה, נכשלו. כעת הרחיב ה-FDA את האישור לכלל חולי האלצהיימר, בין השאר משום שמדובר במחלה חשוכת מרפא שאין לה אלטרנטיבה טיפולית.
מהי התרופה?
מדובר בתרופה Lecanemab שתימכר תחת השם המסחרי LEQEMBI (לקמבי), הניתנת בעירוי לתוך הווריד. מדובר למעשה בנוגדן שנועד להסיר את המקבצים החלבוניים המצטברים במוחם של חולי אלצהיימר ונקראים "עמילואיד ביטא".
למי תאושר התרופה, והאם גם בישראל?
האישור ניתן בשלב זה בארה"ב בלבד, ומשרד הבריאות נוהג לעקוב אחר החלטות ה-FDA, ובמרבית המקרים לאשר אותם גם כאן. לקמבי, כאמור, מיועדת לחולים הסובלים מליקוי קוגניטיבי קל או מדמנציה מוקדמת. כדי לקבל אותה, יצטרכו המטופלים לעבור הדמיה מוחית או ניקור עמוד שדרה שיוכיחו כי יש במוחם משקעי עמילואיד-בטא. הם גם יצטרכו לעבור סריקות MRI תקופתיות כדי לעקוב אחר התפתחות של בצקת במוח - תופעת לוואי חמורה שעלולה להיות קשורה לתרופה.
מה התגלה במהלך המחקרים לפיתוחה?
תוצאות המחקר שנמשך 18 חודשים כלל כמעט 1,800 חולים בשלבים מוקדמים של מחלת האלצהיימר, הוצגו בכנס האלצהיימר השנתי בסן פרנסיסקו השנה ופורסמו בכתב העת The New England Journal of Medicine.
במהלך המחקר, קיבלו משתפי המחקר מדי שבועיים את התרופה בעירוי לתוך הווריד או תרופת פלצבו שאינה מכילה חומר פעיל. החוקרים עקבו אחר המטופלים במשך שנה וחצי באמצעות סולם הבוחן את היכולת הקוגניטיבית והתפקודית, ומאפשר לעקוב אחר התקדמות המחלה.
נמצא כי התרופה הנבדקת עיכבה את החמרת המחלה בערך של כחצי נקודה מתוך 18 נקודות בסולם הערכת התפקוד המוחי. בתוך כך, למקבלי Lecanemab היה סיכוי נמוך ב-27% להתקדם לשלב הבא של המחלה במהלך המחקר.
בתום המחקר, 68% מהמטופלים סבלו מרמות נמוכות יותר של רובד העמילואיד, הידוע כקשור למחלת האלצהיימר ופוגע בתפקוד המוח. התרופה גם הפחיתה את רמות חלבון אחר, בשם טאו, היוצר מרבצים רעילים בתאי המוח. שני החלבונים נמדדים באמצעות בדיקות דם או בדיקת נוזל השדרה הנע סביב המוח וחוט השדרה.
על אף שמדובר במחלה חשוכת מרפא שאין לה טיפול יעיל עד כה, נוירולוגים ברחבי העולם הזהירו כי מדובר בהבדל קטן בניסוי, שלא יהיה מורגש אצל מרבית החולים. נוירולוגים אחרים טוענים, כי גם עיכוב של כמה חודשים בהתקדמות המחלה, עשוי להעניק לחולים מעט יותר זמן לתפקוד עצמאי.
מהן תופעות הלוואי שנמצאו אצל המטופלים?
בקרב מקבלי התרופה דווחו כמה תופעות לוואי חמורות. 14% מהמטופלים לקו בבצקת מוחית, ובקרב 13% אחרים נצפו דימומים תוך מוחיים. כן נרשמו שני מקרי תמותה אצל חולים שגם נטלו תרופות מדללות דם, אולם עדיין לא ברור האם המוות קשור לתרופה הנחקרת. לפיכך התרופה תיאסר לשימוש אצל מטופלים המקבלים מדללי דם.
איך מתבטאת מחלת האלצהיימר?
מחלת האלצהיימר מתבטאת בהרס הדרגתי של תאי מוח הגורם להידרדרות בתפקודי החשיבה ולירידה ביכולות הזיכרון, הריכוז, הלמידה ותפקודי השפה, אשר מובילה לירידה בתפקוד ולאובדן העצמאות. על פי הערכות, חיים היום יותר מ-120 אלף חולי אלצהיימר בישראל.
קראו עוד:
כך מאבחנים את המחלה
אבחון המחלה נעשה במרפאת זיכרון על ידי רופא נוירולוג ומחייב הערכה מקיפה הכוללת סקירת ההיסטוריה הרפואית, תיאור מלא של התסמינים, הערכה קוגניטיבית ותפקודית ובדיקות עזר (הדמיה, בדיקות דם וכדומה). הרופא בוחן את מידת הפגיעה בזיכרון ומעריך את יכולת הנבדק לבצע פעילויות יומיומיות, כמו איבוד היכולת לנהל את ענייני הכלכלה השוטפים, איבוד ההחלטות והסתמכות מוחלטת על אחרים ("תבחר אתה בשבילי"), חזרה על אותה שאלה שוב ושוב במהלך שיחה, ואיבוד עניין בתחביבים ובעיסוקים שהביאו להנאה בעבר.
בשלב הראשון של המחלה מדווחים המטופלים או קרוביהם על ירידה ביכולת הזיכרון לטווח קצר, כמו קושי לזכור פגישות ואירועים, נטייה לחזור על אמירות ועל שאלות, פיזור דעת, קושי לשלוף שמות של אנשים או של מקומות ובהמשך גם קושי בשליפת מילים וצמצום שפתי. גם קשיים בהתמצאות במרחב יכולים להופיע בשלבים מוקדמים של המחלה, בעיקר במקומות פחות מוכרים לחולה. תחילת המחלה יכולה להתאפיין גם בשינויים במצב הרוח עם נטייה לדכדוך ואף לדיכאון, מצבי חרדה, שינוי באישיות ובהתנהגות וירידה בכישורים חברתיים.
בשלב השני, שנמשך שנתיים עד שמונה שנים, מתקשה החולה לזהות אנשים שהוא מכיר כמו חברים וקרובי משפחה, הוא לא מצליח לזכור כיצד לסיים מטלות יומיות פשוטות כמו מקלחת וצחצוח שיניים, מגלה בלבול ודאגה גוברים וסובל מהזיות ומנדודי שינה. עם התקדמות המחלה ופגיעה ביכולת החשיבה, בולטת הירידה ביכולת ניהול תפקודים מורכבים ופעילויות של חיי היומיום. בשלב זה בולט צמצום של הפעילות היומיומית והחברתית והחולה מגלה פחות עניין בסביבה ואף אפתיה.
בשלב השלישי והמתקדם של המחלה, שנמשך שנה עד שלוש שנים, יש פגיעה בכל התפקודים המוחיים (חשיבה, תקשורת ותנועה). החולה כבר לא מזהה את בני משפחתו הקרובים, מתקשה באכילה, לא מבין משמעות של מילים ולא מסוגל להתלבש, להתרחץ או לשלוט על סוגריו. בשלב זה יכולות להופיע גם הפרעות התנהגות קשות כמו חשדנות, מחשבות שווא והזיות.
