מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר אמש (יום ה') גלולה יומית חדשה שמפחיתה משמעותית את רמות הכולסטרול הרע בדם. התרופה אנליציטיד (Enlicitide), שיוצאת לאור בעקבות מחקר קליני שבוצע גם בישראל, תימכר בעולם תחת השם המסחרי ליפפנדרה (Lipfendra), ומיוצרת בידי חברת התרופות האמריקנית מרק (Merck). היא מיועדת בעיקר למטופלים הסובלים מהיפרכולסטרולמיה - מצב של רמות גבוהות של כולסטרול מסוג LDL, שממנו סובל, לפי הנתונים שהוגשו ל-FDA, אחד מכל ארבעה מבוגרים במערב.
ליפפנדרה היא הגלולה הראשונה שאושרה ממשפחת מעכבי PCSK9 - חלבון שמאט את פינוי הכולסטרול מהגוף. עד כה ניתנו תרופות ממשפחה זו, כדוגמת רפאטה (Repatha) ופראלואנט (Praluent), רק באמצעות זריקות שעלותן נעה בין 500 ל-600 דולר בחודש. הגלולה החדשה תעלה 315 דולר לאספקה של 30 יום - כעשרה דולרים וחצי ליום - והיא צפויה להיות זמינה בבתי המרקחת בארצות הברית בתוך שבועות ספורים.
תרופה ראשונה מסוגה לבליעה במקום בזריקה. אילוסטרציה
(צילום: shutterstock)
בניגוד לסטטינים, התרופות הנפוצות ביותר להורדת כולסטרול שניתן ליטול בכל שעות היום ללא קשר לאוכל, יש ליטול את הגלולה החדשה בצום בשעות הבוקר, יחד עם מעט מים, קפה שחור או תה. בארה"ב, רופאי משפחה יוכלו לרשום אותה למטופלים, ואין חובה לפנות לקרדיולוג מומחה לשם כך.
בניסויים קליניים שנמשכו 24 שבועות והקיפו 2,912 משתתפים, הוכיחה התרופה יכולת להפחית את רמות הכולסטרול הרע בשיעור של עד 60%, עם תופעות לוואי זהות לאלה של תרופת דמה (פלצבו). יעילות דומה נמצאה גם בקרב מטופלים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית - מחלה גנטית הגורמת לרמות כולסטרול גבוהות מלידה. ד"ר פוג'ה בנקה מחברת מרק ציינה כי 70% מהמטופלים אינם מגיעים ליעדי הכולסטרול שלהם באמצעות סטטינים בלבד, ובנוסף - בשונה משימוש בסטטינים - לא נצפו במטופלי התרופה החדשה תופעות לוואי של כאבי שרירים.
ד"ר ארין מיכוס, מנהלת שותפה לקרדיולוגיה מונעת בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת ג'ונס הופקינס, הסבירה כי למעכבי PCSK9 יש יתרון נוסף ביכולתם להוריד גם את רמות הליפופרוטאין a - חלבון נושא כולסטרול שכינתה "בן הדוד המרושע" של ה-LDL. חלבון זה מגביר את הסיכון למחלות לב באופן עצמאי, וסטטינים אינם משפיעים על רמותיו. הנחיות חדשות שפרסמו השנה איגוד הלב האמריקני והקולג' האמריקני לקרדיולוגיה קובעות כי אנשים עם סיכון גבוה מהממוצע להתקפי לב או לשבץ צריכים להוריד את רמות ה-LDL שלהם אל מתחת ל-70, ואילו מטופלים בסיכון גבוה מאוד נדרשים להגיע לרמות הנמוכות מ-55.
מבחינה עסקית, אישור התרופה מסייע לחברת מרק לגוון את מקורות ההכנסה שלה לקראת פקיעת הפטנט על תרופת הסרטן קיטרודה (Keytruda) בשנת 2028, מה שיחשוף את החברה לתחרות מצד גרסאות זולות יותר. החברה השתמשה בתוכנית מיוחדת של ה-FDA שנועדה לקצר משמעותית את זמני האישור של תרופות קריטיות.
השתתפות ישראלית בולטת
המחקר הקליני המקיף שהוביל לאישור התרופה כלל גם השתתפות ישראלית משמעותית: בניסוי שלב 3 לקחו חלק 163 ישראלים ב-14 מרכזים רפואיים שונים ברחבי הארץ, מתוך סך 2,900 משתתפים בעולם. תוצאות המחקר פורסמו בכתב העת הרפואי The New England Journal of Medicine.
פרופ' יעקב הנקין מהמרכז הרפואי סורוקה ואוניברסיטת בן גוריון, החוקר הראשי של הניסוי בישראל, הסביר: "התרופה מעכבת את פעילות החלבון, וככל שהחלבון פחות פעיל, כך קולטני ה-LDL בכבד מזהים יותר כולסטרול רע בדם וגורמים להוצאתו מהמחזור. במחקר השתתפו אלפי מטופלים ברחבי העולם, והתוצאות מראות ירידה משמעותית וניכרת ברמות הכולסטרול הרע, ללא תופעות לוואי משמעותיות - מה שמבטיח היענות גבוהה יותר לטיפול לאורך זמן".
ד"ר דב גביש מהמרכז הרפואי וולפסון הוסיף: "בניגוד לסטטינים, שיש להם לא פעם תופעות לוואי בשרירים או בכבד, כאן מדובר בתרופה שעובדת במנגנון שונה לחלוטין. התוצאות מרשימות מאוד. העובדה שמדובר בכדור ולא בזריקה הופכת את הטיפול לנגיש הרבה יותר עבור מטופלים רבים שנרתעים מזריקות. זהו צעד חשוב במניעת מחלות לב וכלי דם, ואני מעריך שנראה שימוש נרחב בתרופה הזו ברגע שתאושר".
מחלות לב גובות מדי שנה את חייהם של כ-6,500 ישראלים.
