בשורה גדולה לחולי סרטן הלבלב: ה-FDA (מינהל המזון והתרופות האמריקני) אישר הערב (ד') את דרקסונרסיב, תרופה ממוקדת חדשה לחולים בסרטן לבלב גרורתי, שישה חודשים וחצי לפני מועד היעד שנקבע להשלמת הבדיקה. התרופה, שניתנת בכדור פעם ביום, צפויה להיות זמינה בקרוב לייבוא לישראל, אך מחירה עלול להגיע לעשרות אלפי שקלים בחודש. בסרטון הבא: הקהל עמד על רגליו והרגיע כשפורסמו תוצאות המחקר בכנס האונקולוגי ASCO בשיקגו.
הקהל עמד על רגליו כשהוצגו תוצאות הטיפול בתרופה דרקסונרסיב
(צילום: מתוך חשבון ה-X של מארק לואיס)
עוד בנושא זה:
"סרטן הלבלב נחשב כיום לאחד הסרטנים הקשים יותר, והסטטיסטיקה לא השתנתה מאוד בשנים האחרונות", מסביר פרופ' עידו וולף, מנהל המערך האונקולוגי במרכז הרפואי תל אביב איכילוב. "הסיכוי של מישהו עם מחלה גרורתית להחלים הוא קרוב לאפס, ותוחלת החיים הייתה פחות או יותר איפשהו בין שנה לשנה וחצי. אני מדבר אך ורק על מחלה גרורתית, כי התרופה למחלה גרורתית. כלומר, ברגע שאדם מקבל אבחנה של סרטן לבלב גרורתי, הסטטיסטיקה מדברת על זמן מוגבל והטיפול הוא טיפול כימותרפי לא קל".
בכ-80% עד 90% מגידולי הלבלב קיימת מוטציה בחלבון בשם RAS שממלא תפקיד מרכזי בצמיחת הגידול. "הוא כמו דוושת הגז מבחינת דחיפת הגידול קדימה", מסביר פרופ' וולף. במשך עשרות שנים הושקעו מיליארדי דולרים בניסיון לפתח תרופות שיעכבו את החלבון, אך ללא הצלחה. רק לאחרונה החלו להופיע תרופות שמצליחות לעכב את צורתו המוטנטית, ודרקסונרסיב היא הראשונה שהוכיחה יעילות במחקר שלב 3.
סרטן הלבלב, נחשב לסוג שקט וקטלני של המחלה
(צילום: shutterstock / MattL_Images)
"כאן צריך לזכור דבר חשוב: זו התרופה הראשונה, ואנחנו כבר יודעים שיהיו עוד תרופות בעתיד. זה דור ראשון, פריצת דרך, והרבה דברים טובים עוד לפנינו", אומר פרופ' וולף ומציין כי אחד הקשיים הגדולים בפיתוח תרופות נגד RAS נבע מהמבנה שלו. "את החלבון אין שום דרך לעכב באופן ישיר, כי הוא חלבון 'חלק'. כל מה שמנסים לשים עליו מחליק מעליו", מסביר פרופ' וולף.
דרקסונרסיב מתגברת על המכשול בדרך עקיפה. המולקולה הקטנה נקשרת לחלבון תוך תאי. יחד הם יוצרים מבנה שנצמד לצורתו הפעילה של RAS וחוסם את העברת האותות המעודדים את צמיחת הגידול. "במקום לנעול אותו עם מנעול, כאילו שמו עליו קסדה וסגרו אותו", מתאר פרופ' וולף.
חציון ההישרדות כמעט הוכפל
במחקר שלב 3 השתתפו 500 חולים עם סרטן לבלב גרורתי שכבר קיבלו טיפול קודם. דרקסונרסיב ניתנה כטיפול יחיד, דרך הפה, במינון של 300 מ"ג פעם ביום. חציון ההישרדות בקרב החולים שקיבלו אותה עמד על 13.2 חודשים, לעומת 6.7 חודשים בקרב מי שקיבלו כימותרפיה מקובלת.
פרופ' עידו וולףצילום: ריאן פרויס"תוספת חיים של חצי שנה בגידול הזה זו מהפכה אמיתית", אומר פרופ' וולף. "אנשים יגידו: 'רק חצי שנה?'. התשובה פשוטה: גם בסרטן הריאה המעכבים הראשונים הוסיפו בהתחלה חצי שנה, ותראה לאן הגענו. יש כאן תקווה גדולה להמשך, לתרופות נוספות. השמחה היא לא רק על מה שיש לנו היום, אלא גם על העתיד ועל פריצת הדרך. עצם העובדה שהמדע הצליח לפצח ולעכב את החלבון הזה, זו שמחה אדירה".
פרופ' עידו וולף: תוספת חיים של חצי שנה בגידול הזה זו מהפכה אמיתית. אנשים יגידו: 'רק חצי שנה?'. התשובה פשוטה: גם בסרטן הריאה המעכבים הראשונים הוסיפו בהתחלה חצי שנה, ותראה לאן הגענו. יש כאן תקווה גדולה להמשך. עצם העובדה שהמדע הצליח לפצח ולעכב את החלבון הזה, זו שמחה אדירה
כאמור, ה-FDA אישר את התרופה כחצי שנה לפני המועד שנקבע להשלמת הבדיקה, לאחר שהיא נכללה במסלול שנועד לזרז את בחינתם של טיפולים הנותנים מענה לצורך רפואי משמעותי. "זה אומר עד כמה ה-FDA הבין את המשמעות, והבין שאי אפשר להשאיר את החולים בלי תרופה וצריך לרוץ עם זה קדימה", אומר פרופ' וולף. "זה חריג. זה מראה עד כמה היא נתפסת כתרופה מיוחדת. צריך גם לזכור שלחולים האלה אין אלטרנטיבה אחרת".
הבשורה הפחות טובה: המחיר
לדברי פרופ' וולף, לאחר שהתרופה תופץ בארצות הברית ניתן יהיה לייבא אותה גם לישראל. "מסלול הייבוא ידוע ומוכר ולא מורכב מדי", הוא אומר. אלא שהאפשרות לייבא את התרופה מעלה שאלה מורכבת לא פחות: מי יוכל לעמוד במחירה?
עד לקבלת האישור הפעילה החברה בארצות הברית תוכנית חמלה, שבמסגרתה יכלו חולים מתאימים לקבל את התרופה ללא תשלום. "החברה התחייבה לתת אותה בחינם עד לאישור ה-FDA, ורק לחולים בארה"ב", מספר פרופ' וולף. "יש לנו כבר חולים ששלחנו לארה"ב ומקבלים שם את התרופה בחינם". כעת, בעקבות האישור, צפויה תוכנית החמלה להיסגר והתרופה תימכר במחיר מלא.
המחיר הרשמי עדיין לא פורסם, אך לדברי פרופ' וולף, ההערכות מדברות על כ-30 אלף דולר בחודש, כמעט 90 אלף שקל. "אם אכן זה יהיה המחיר, זה יהיה מורכב מאוד. אם נניח שישה חודשי טיפול ונעגל את העלות ל-100 אלף שקל בחודש, אנחנו מגיעים ל-600 אלף שקל. מי שיש לו ביטוח פרטי נמצא במצב טוב יותר".
גם מימון ציבורי של התרופה אינו צפוי בעתיד הקרוב. רשימת התרופות המועמדות לסל הבריאות לשנת 2027 כבר נסגרה, ולכן, אלא אם משרד הבריאות ינקוט מהלך חריג, המועד המוקדם ביותר שבו היא תוכל להיכלל בסל הוא ינואר 2028. המשמעות היא פער של כמעט שנה וחצי, שבמהלכו התרופה עשויה להיות זמינה בישראל, אך לא במימון ציבורי. "יהיו לנו חולים שאין להם ביטוח פרטי ואין להם כסף, ועבורם לא תהיה תרופה", אומר פרופ' וולף.
האישור המוקדם מעניק תקווה ממשית לחולים שמספר אפשרויות הטיפול העומדות לרשותם מצומצם, אך בישראל הדרך אל התרופה עדיין אינה מסתיימת באישור הרפואי. כעת מתחיל המאבק על השאלה מי יוכל לקבל אותה ומי ייאלץ להמתין.
